REPORTAJE A LAS "LUCHADORAS DEL AGREAL" EN "FRANCIA"

Son visage anguleux flotte presque derrière ses lunettes cerclées. Du coup, ses yeux clairs ont l'air effrayé par l'affaire et surtout pressé de raconter. Vite, vite, avant de prendre le risque de perdre le fil. Alors, Chantal Midenet, 57 ans, saisit à pleine main le dévidoir de son existence et raconte ses douloureuses années de souffrances physiques et psychologiques. La perte de «14 kilos dont 7 en 5 jours». Un calvaire qui porte le nom d'Agréal (marque déposée), un médicament longtemps administré dans le traitement de la ménopause et aujourd'hui interdit à la vente.Tout commence en 2005. Comme de nombreuses quinquagénaires, Chantal, en proie à des bouffées de chaleur, consulte son généraliste. Elle lui prescrit d'abord du Traitement Hormonal Substitutif (THS) puis, faute de résultat, de l'Agréal. «Tout en m'indiquant qu'il était interdit en Espagne». Des doutes l'assaillent ? «Non, je lui faisais confiance. Quand je pense que je lui apportais souvent des pots de confiture...». Le traitement semble convenir, aussi «elle m'a fait trois ordonnances de six mois jusqu'au 25 février 2007».Puis tout vacille. «Les derniers mois de prise,
je n'avais plus envie de sortir, comme si j'étais "absente", et je commençais à grossir». Faute d'être entendue par son généraliste, elle en consulte un autre qui l'enjoint d'arrêter immédiatement les médicaments. «J'étais tout le temps fatiguée, j'avais très froid, de très fortes douleurs dans le ventre. Et le coeur qui battait, comme s'il allait sortir de ma poitrine». Et pourtant, le pire est à venir... Le 7 mars, le jour où elle aurait dû reprendre une plaquette d'Agréal, c'est le début de la descente aux enfers.
« J'étais en état de manque, je claquais des dents »
«Je ne pouvais plus tenir debout, marcher, écrire, mémoriser les choses. J'avais l'impression de sentir la vie partir, s'étioler. J'étais en manque... de neuroleptiques ! Je claquais des dents, j'étais secouée de tremblements.» C'est l'incompréhension. Rien ne pouvait expliquer un tel état de souffrance. Chantal soupçonne alors très vite Agréal. «Je ne prenais aucun médicament à part un antiépileptique suite à un anévrisme cérébral.» Elle veut savoir mais aussi trouver une main tendue pour sortir la tête de l'eau.«Un matin de décembre, j'ai eu des idées noires» reconnaît-elle. Entourée des soins de son époux, Chantal reprend doucement goût à la vie. Toutes les femmes sous Agréal n'auront pas cette chance. C'est ce que va découvrir Chantal en surfant sur le Net. Pourtant réfractaire à la chose informatique, elle s'inscrit sur des sites de dialogues. Et là, c'est l'électro-choc. Les témoignages recueillis par l'Aaavam (¹) sont accablants : dépression, tentatives de suicides, tremblements, dyskinésies tardives... jusqu'à dix ans après la prise de l'Agréal.«Et combien de femmes ne connaissent pas le lien de cause à effet entre leurs troubles et le médicament ? Les familles ont le droit de savoir» plaide-t-elle. Des lettres sont bien parvenues au ministre de la Santé. «Elle compatit mais informe que les effets secondaires ne sont pas reconnus» se désole Chantal. Elle aimerait tellement que justice soit faite à l'égard de «ces médecins et pharmaciens qui ont continué à administrer ou délivrer de l'Agréal après la date de retrait décidé par l'Afssaps (²), affirme-t-elle, et qui connaissaient trop bien les risques encourus par les usagers». Surtout qu'il était rangé sous les neuroleptiques dans le Vidal !Plus de deux ans après, Chantal se remet très lentement grâce à un homéopathe et une grosse dose de courage et de pugnacité. La rechute n'est jamais bien loin quand le froid se fait tenace. «Je ne peux pas dire si, un jour, cela s'arrêtera...».
(¹) Aaavam : Association d'aide aux victimes des accidents des médicaments.(²) Afssaps : Agence française de sécurité sanitaire des produits de santé.

REPÈRES
AGRÉAL
L'Agréal, mis sur le marché en 1979, était prescrit à plus de 200 000 de femmes en France, chaque année. Le marché était, pour sa part, de 4 à 5 millions de femmes sur le plan national. C'était un dérivé du Dogmatil, un neuroleptique découvert en 1965 (pour rappel, les neuroleptiques traitent certaines maladies psychiatriques comme la schizophrénie).Après le retrait du marché espagnol en 2005, des centaines d'Espagnoles ont porté plainte au civil et au pénal. En France, l'Aaavam envisageait une action groupée en dommages et intérêts contre le laboratoire et distributeur, Sanofi-Grünental (source : Santé Magazine, n°85).
http://www.ledauphine.com/index.jspz?article=107707 La Rédaction du DL le 11/03/09 à 05h01

MEDICAMENTS RESPONSABLES DE SYNDROMES PARKINSONIENS

MEDICAMENTS RESPONSABLES DE SYNDROMES PARKINSONIENS:

Un très intéressant article1 paru en début d’année permet de faire le point sur la
physiopathologie de la maladie de Parkinson, les médicaments antiparkinsoniens et les effets
indésirables singuliers qui leur sont rapportés : les accès soudains de sommeil ou les
comportements d’hypersexualité ou d’addiction observés sous médicaments dopaminergiques,
les valvulopathies cardiaques sous pergolide (Celance*).
Par ailleurs, les auteurs rappellent que les médicaments restent la principale cause de
syndromes parkinsoniens secondaires. La liste des produits responsables inclut :
• les neuroleptiques « anciens » (phénothiazines, butyrophénones, thioxanthènes, benzamides)
• les neuroleptiques « nouveaux » comme la clozapine (Léponex*), la rispéridone (Risperdal*),
l’olanzapine (Zyprexa*), ou l’aripiprazole (Abilify*)
• les neuroleptiques antiémétiques comme le métoclopramide (Primpéran*…), la métopimazine
(Vogalène*…), l’alizapride (Plitican*)
• le véralipride (Agréal*)
• les anti-H1 comme l’alimémazine (Théralène*), la prométhazine (Phénergan*…) …
• les anticalciques comme la flunarizine (Sibélium*), ou plus rarement le diltiazem, le vérapamil
ou l’amlodipine.
• l’amoxapine (Défanyl*)
• l’indoramine (Vidora*)
On peut discuter la possible responsabilité des :
• antidépresseurs sérotoninergiques en association à des facteurs favorisants (sujet âgé,
traitement prolongé, co-prescription de psychotropes ou Parkinson sous-jacent)
• valproate de sodium (Dépakine*…) qui associe un tableau de symptômes moteurs et de
pseudo-démence
• trimétazidine (Vastarel*…) tout particulièrement chez la femme âgée
Il convient donc d’évoquer la responsabilité d’un médicament dont l’arrêt est parfois possible
avant d’administrer de façon systématique un traitement correcteur.

¿PERTENECEMOS LAS ENFERMAS DEL AGREAL?

EUROPA > Comisión Europea > DG Sanidad y Protección de los Consumidores > Salud pública > Amenazas para la salud > Enfermedades poco comunes

TAMBIEN RECOGIDO EN LA UE. "SALUD PUBLICA"

http://ec.europa.eu/health/ph_threats/non_com/rare_diseases_es.htm

¿PERTENECEMOS LAS ENFERMAS DEL AGREAL?

TODO LO DETALLADO EN RESUMEN: PERTENECE A:
EURORDIS – Plateforme Maladies Rares – 102 rue Didot – 75014 Paris – France
Tel + 33 1 56 53 52 10 – Fax + 33 1 56 53 52 15 – www.eurordis.org
CONCLUSIÓN:

El paciente de una enfermedad rara es el huérfano de los sistemas de salud, a menudo sin
diagnosis, sin tratamiento, sin investigación: por consiguiente sin razón para la esperanza.
En este cuadro general sembrado de dificultades, hay que subrayar que siempre hay algo útil
que se puede hacer incluso con los existentes, limitados pero en aumento, conocimientos y
medios: con la ayuda de programas de re-educación y rehabilitación, la recientemente designada
y autorizada Orphan Drugs, los progresos realizados en los campos de la fisioterapia, nutrición
y dietética, gestión del dolor, psicología, mecanismos médicos, terapias avanzadas, prácticas de
intercambio de información, los sistemas de salud pública nacionales podrían lograr mucho más
para mejorar la calidad de vida y la esperanza de vida de los pacientes de enfermedades raras.

A nivel nacional, algunos Miembros de los Estados Europeos han desarrollado políticas
públicas específicas sobre enfermedades raras: estos países son Dinamarca, Francia, Italia,
Suecia, España y Reino Unido.
A nivel europeo, además de la Regulación sobre Productos Medicinales Huérfanos, la reflexión
actual sobre Centros / Redes de Referencia para hacer frente a condiciones que requieren una
alta concentración de conocimientos técnicos, muestra una creciente conciencia por parte de los
que toman decisiones en Europa del valor europeo intrínseco añadido de las enfermedades
raras, que por su naturaleza requieren que se tomen decisiones a nivel internacional. Los
Centros de Referencia podrían ser o específicos de enfermedad o especializados por grupo de
enfermedades raras. Las redes existentes y en desarrollo de profesionales de la salud demuestran
que ya existen algunas prácticas mejores, aun cuando son limitadas y tienen que ser compartidas
y difundidas. Todavía queda un esfuerzo mayor para fomentar y estimular la investigación y
aumentar el conocimiento existente, que está lejos de ser suficiente, para hacer frente a los retos
de las enfermedades raras.

¿PERTENECEMOS LAS ENFERMAS DEL AGREAL?

VIVIR CON UNA ENFERMEDAD RARA:
ALGUNAS DIFICULTADES – DIFERENTES
ESPECIFICIDADES.

Más allá de la diversidad de las enfermedades, los pacientes de una enfermedad rara y sus familias se ven enfrentados a la misma y amplia gama de dificultades que surgen directamente de la rareza de estas patologías:
• Falta de acceso al diagnóstico correcto: el periodo entre la emergencia de los primeros síntomas y el diagnóstico adecuado implica retrasos inaceptables y de alto riesgo, así como diagnósticos erróneos que conducen a tratamientos inadecuados: el laberinto del prediagnóstico;
• Falta de información: tanto sobre la enfermedad misma como sobre dónde obtener ayuda, que incluye falta de referencia a profesionales cualificados;
• Falta de conocimiento científico: esto origina dificultades para desarrollar las herramientas terapéuticas, para definir la estrategia terapéutica y en una palabra de los productos terapéuticos, tanto los productos médicos como los mecanismos médicos apropiados.
• Consecuencias sociales: El vivir con una enfermedad rara tiene implicaciones en todas las áreas de la vida, tanto en el colegio, elección del trabajo futuro, tiempo de ocio con los
amigos o en la vida afectiva. Puede llevar a la estigmatización (aislamiento, exclusión de la comunidad social, discriminación para la suscripción del seguro (seguro de vida, seguro de viaje, de hipoteca), y a menudo a oportunidades profesionales reducidas (cuando es en absoluto relevante)).
• Falta de apropiada calidad del cuidado de la salud: combinando las diferentes esferas de conocimientos técnicos necesitados por los pacientes de enfermedades raras, tales como fisioterapeuta, nutricionista, psicólogo, etc... Los pacientes pueden vivir durante varios años en situaciones precarias sin atención médica competente, incluyendo intervenciones de rehabilitación; permanecen excluidos del sistema del cuidado sanitario, incluso después de haberse hecho el diagnóstico.
• Alto coste de los pocos medicamentos existentes y cuidado: el gasto adicional de hacer frente a la enfermedad, en términos tanto de ayudas humanas como técnicas, combinado con la falta de beneficios sociales y reembolsos, causa un empobrecimiento total de la familia, y aumenta dramáticamente la desigualdad de acceso al cuidado para los pacientes de enfermedades raras.
• Desigualdad en la disponibilidad de tratamiento y cuidado: tratamientos innovadores están a menudo desigualmente disponibles en Unión Europea a causa de los retrasos en la determinación del precio y/o en la decisión de reembolso, falta de experiencia de los médicos que tratan (no hay médicos suficientes implicados en las pruebas clínicas de enfermedades raras) y la ausencia de recomendaciones sobre tratamientos consensuados.
La primera batalla a la que se enfrentan los pacientes y sus familias es la de obtener un diagnóstico: es a menudo la lucha más desesperante. Esta batalla se repite a cada nueva etapa de una enfermedad rara degenerativa o en evolución. La falta de conocimiento de su rara patología pone a menudo en riesgo la vida de los pacientes y da como resultado una enorme pérdida: retrasos inútiles, consultas médicas múltiples y prescripciones de medicamentos y tratamientos
que son inadecuados o incluso perjudiciales. Porque se conoce tan poco sobre la mayoría de las enfermedades raras, un diagnóstico preciso normalmente se hace tarde, cuando el paciente ya ha sido tratado – durante muchos meses o incluso años- de otra enfermedad más común. Con frecuencia, solo se reconocen y tratan algunos de los síntomas.
LA LUCHA POR SU RECONOCIMIENTO
Es fundamental darse cuenta de que las enfermedades raras pueden afectar a cualquier familia en cualquier momento. No es solo "algo terrible que sucede a otra gente". Es una realidad muy cruel que puede ocurrir a cualquiera, o cuando se tiene un hijo o en el curso de la propia vida.
En realidad, la terminología "enfermedades raras" solo pone de relieve la característica de rareza del complejo y heterogéneo mosaico de un estimado de 7,000 condiciones que ponen en peligro la vida y que la debilitan muchísimo. Esta terminología, que solo subraya la rareza, inmediatamente pone una tranquilizadora distancia entre la "pobre gente a la que algo terrible ha
sucedido" y la gran mayoría de ciudadanos que se sienten protegidos por la baja difusión de las condiciones raras. Si estas enfermedades se llamaran oficialmente "enfermedades terribles que lentamente matan a tu hijo – o a ti mismo y que estás solo", que es más parecido a la verdad, la existencia de unos 30 millones de personas directamente afectadas impresionaría más a la
opinión pública.
Afortunadamente y gracias principalmente al trabajo tenaz de organizaciones de padres y pacientes, las cosas están lentamente cambiando. Hasta hace poco, las autoridades de la salud pública y los políticos han ignorado en gran parte las enfermedades raras. Hoy, e incluso aunque el número de enfermedades raras específicas conocidas es muy limitado, podemos dar testimonio de un despertar de algunas partes de la opinión pública y, como consecuencia, se están llevando a cabo algunas acciones por las autoridades públicas. Las enfermedades raras
para las cuales hay disponible un sencillo y efectivo tratamiento preventivo, están incluso siendo examinadas, como parte de política de salud pública. Pero eso no es suficiente, y es hora de que las autoridades públicas consideren las enfermedades raras como prioridad de la Salud Pública y emprendan acciones para ayudar exactamente a muchos pacientes y familias afectadas por enfermedades raras. Como sabemos, la mayoría de estas enfermedades implican deficiencias sensoriales, motrices, mentales y físicas. Se pueden efectivamente reducir estas dificultades por la puesta en práctica de políticas públicas apropiadas.
Como se subraya en el Background Paper on Orphan Diseases para el Informe WHO sobre Medicinas de Prioridad para Europa y el Mundo, "a pesar de la creciente conciencia pública de las enfermedades raras en las dos últimas décadas, todavía hay muchas lagunas en el conocimiento relacionado con el desarrollo del tratamiento para enfermedades raras. Los políticos tienen que darse cuenta de que las enfermedades raras son un asunto crucial de salud
para unos 30 millones de personas en EU".
También hay que tener en mente los aspectos sociales y las implicaciones de las enfermedades raras: los servicios territoriales y financieros para ayudar a familias y a pacientes tienen que ser organizados y desarrollados sobre una base local, tales como servicios de cuidado de día, centros de alivio, unidades de emergencia, centros de socialización y rehabilitación, campamentos de verano, servicios de educación y entrenamiento profesional. Los problemas
relacionados con el "después de nosotros" – cuando el cuidador de toda la vida y / o los padres desaparecen – tienen que ser abordados y se tienen que concienciar los que toman las decisiones nacionales y europeas. Tienen que evaluarse las experiencias actuales en este campo y tienen que ser definidos los modelos válidos organizacionales y administrativos. Hay que subrayar que
los retos y problemas en relación con los servicios sociales duran toda la vida de un paciente de enfermedad rara y se hacen tan importantes que se puede dar una prioridad de segunda línea a los aspectos médicos de la enfermedad.

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5. Clarificación de algunos conceptos relacionados: enfermedades raras, enfermedades olvidadas, enfermedades huérfanas, medicamentos huérfanos.
No es raro leer documentos o publicaciones en los cuales los conceptos de enfermedades raras, enfermedades olvidadas, medicamentos huérfanos y enfermedades huérfanas no están claramente definidos y se usan como conceptos intercambiables. La situación ha llevado a una percepción errónea y a la confusión sobre a cuál de estos conceptos exactamente se refiere y sobre qué realidad cubre cada uno de ellos.
a. Enfermedades raras.
En primer lugar, las enfermedades raras se caracterizan por su baja prevalencia o proporción ( menos de 1 /2,000) y su heterogeneidad. Afectan tanto a niños como adultos en cualquier parte del mundo. Como los pacientes de enfermedades raras son una minoría, hay falta de conciencia pública; estas enfermedades no presentan una prioridad en la salud pública, y se realiza poca investigación. El mercado es tan limitado para cada enfermedad que la industria farmacéutica es reticente en invertir en la investigación y en desarrollar tratamientos para las enfermedades raras. Hay por tanto una necesidad de regulación económica, tales como incentivos nacionales, como los suministrados para la Regulación de Medicamentos Huérfanos en la EC.
b. Enfermedades olvidadas.
Las enfermedades olvidadas son comunes, enfermedades comunicables que afectan principalmente a pacientes que viven en países en desarrollo. Como no son prioridad para la salud pública en los países industrializados, se realiza poca investigación para estas enfermedades. Están "olvidadas" por la industria farmacéutica porque su mercado se ve generalmente como no rentable. Hay necesidad de regulación económica y enfoques alternativos en este campo para crear incentivos dirigidos al estímulo de la investigación y al desarrollo de tratamientos para luchar contra las enfermedades olvidadas, que son
predominantes en países desarrollados. Las enfermedades olvidadas no son portanto enfermedades raras.
c. Enfermedades huérfanas.
Las enfermedades huérfanas comprenden tanto las enfermedades raras como las enfermedades olvidadas. "Están huérfanas" de atención por parte de la investigación y de interés del mercado, así como de políticas de la salud pública. d. Medicamentos huérfanos.
Medicamentos huérfanos son productos medicinales destinados al diagnóstico, prevención o tratamiento de enfermedades raras. Estos medicamentos se llaman "huérfanos" porque, en condiciones normales de mercado, no es rentable para la industria y mercado farmacéutico desarrollar estos productos destinados a un pequeño número de pacientes que sufren de condiciones raras. Los medicamentos desarrollados para este mercado no rentable no sería
económicamente viable para el fabricante que posee la patente. Para las compañías de medicamentos, el coste de sacar al mercado un producto medicinal huérfano no se recuperaría por las ventas que se esperan del producto. Por esta razón, los gobiernos y las organizaciones de
pacientes de enfermedades raras han recalcado la necesidad de incentivos económicos para animar a las compañías de medicamentos a desarrollar medicinas de mercado destinadas a pacientes de enfermedades raras "huérfanas".

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Qué es una enfermedad rara?

Problemática de la Enfermedades Raras.
Las enfermedades raras se definen en primer lugar por la reducida frecuencia en la población. Para las personas con enfermedades raras, esta infrecuencia conlleva numerosas consecuencias adversas, tanto a nivel médico como social.
Médico: estas patologías graves, que a menudo ponen en riesgo la vida de los enfermos han sido poco estudiadas. Al ser tan poco conocidas, se produce su diagnóstico es tardía, cuando no inexistente y los tratamientos específicos, ausentes en la mayoría de los casos.
Social: mal conocidas por los médicos, la toma de decisiones por los sistemas de salud son igualmente inadecuados. La ausencia de un tratamiento efectivo se debe a la escasez de investigación y a la ausencia de rentabilidad comercial de medicamentos destinados a un pequeño número de pacientes.
Raro: definición y contradicción.
Se llaman enfermedades raras a aquellas que afectan a un número limitado de personas con respecto a la población general, a menos de uno de cada 2,000. Aunque este número parece pequeño, esta prevalencia corresponde a cerca de 200,000 individuos en la Comunidad Europea de 15 Estados Miembros (230,000 cuando la Comunidad se amplíe a 25 Estados Miembros). La mayoría de estas enfermedades son aún menos frecuentes afectando a uno de cada 100,000 personas o menos.
Se estima que hoy existen entre 5,000 y 8,000 enfermedades raras diferentes, que afectan entre el 6% y 8% de la población en total, en otras palabras, entre 24 y 36 millones de personas en la Comunidad Europea - equivalente a la población de los Países Bajos, Bélgica y Luxemburgo juntos.
Similitudes y diferencias en la enfermedades raras.
Similitudes Debido a la rareza, sólo determinadas patologías graves han sido identificadas como enfermedades raras. Estas enfermedades presentan casi siempre estas características: enfermedades graves, crónicas, degenerativas y generalmente que ponen en riesgo la vida. enfermedades invalidantes, con una calidad de vida disminuida y pérdida de autonomía. enfermedades en las que el nivel de dolor y sufrimiento de la persona y su familia es alto; enfermedades para las que no existe tratamiento, pero donde los síntomas pueden ser tratados para mejorar la calidad y expectativas de vida.
Diferencias Un 80% de las enfermedades raras tiene un origen genético identificado que equivale a un 3% o 4% de los nacimientos. Las otras causas pueden ser infecciosas (bacterianas o virales), alérgicas, degenerativas o proliferativas.
La afección puede ser visible desde el nacimiento o en la niñez, por ejemplo por la amiotrofia espinal infantil, la neurofibromatosi, la osteogénesis imperfecta, las enfermedades lisosomales, las acondroplasiaa y el síndrome de Rett. Pero muchas otras enfermedades no aparecen hasta la madurez, como la enfermedad de Huntington, la enfermedad de Crohn, la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth, la esclerosis lateral amiotrófica, el sarcoma de Kaposi y el cáncer de tiroide, aparecen sólo cuando se alcanza la madurez. Las enfermedades raras presentan igualmente una amplia diversidad de alteraciones y síntomas que varían no sólo de una enfermedad a otra sino también de un paciente a otro que sufre la misma enfermedad en diversidad de grado de afección y de evolución.
Enfermedades raras: un nuevo concepto de salud pública
El término de enfermedad rara es un concepto nuevo. Hasta hace poco las autoridades de la salud pública y políticos las habían ignorado ampliamente. Sin embargo, algunas enfermedades específicas son conocidas. En raras excepciones han sido objeto de una política pública sanitaria, por la cual se ha hecho posible un tratamiento preventivo eficaz. Las razones por las cuales las enfermedades raras en conjunto han sido ignoradas durante tanto tiempo se comprenden mejor hoy.
Evidentemente no es posible desarrollar una política sanitaria específica para cada enfermedad. Pero un enfoque global, hasta ahora fragmentado puede llevarnos a solución. Una aproximación global a las enfermedades raras las permite salir del aislamiento y a crear auténticas políticas sanitarias en el área de la investigación científica y biomédica, el desarrollo de medicamentos, la política de la industria, información y formación, beneficios sociales, hospitalización y tratamiento del paciente externo.
Enfermedades raras: un déficit de conocimiento y de concienciación social.
Existe una falta de conocimiento médico y científico sobre las enfermedades raras. Aunque el número de publicaciones científicas sobre enfermedades raras aumenta, particularmente en la identificación de nuevos síndrome, menos de 1,000 enfermedades, esencialmente las más frecuentes, disponen de un mínimo de conocimiento científico. La adquisición y difusión de conocimientos científicos es la base indispensable para identificar las enfermedades y aún más importante, para la investigación sobre nuevos procedimientos terapéuticos y de diagnóstico.
Normalmente ignoradas por lo médicos, científicos e investigadores, solamente aquellas enfermedades raras que han atraído la atención pública se benefician de una política de investigación sanitaria y/o cobertura sanitaria. Generalmente esto ha sido posible por la postura de las asociaciones de pacientes o grupos de profesionales. El progreso conseguido así para ciertas enfermedades permite a los enfermos vivir mejor y más tiempo y, como resultado, consigue una mayor y creciente concienciación social
Enfermedades raras: factores de exclusión.
Casi todas las personas con enfermedades raras encuentran las mismas dificultades en el retraso o fallo en el diagnóstico, en la información y orientación hacia profesionales competentes, acceso a una atención sanitaria de calidad y beneficios sociales, pobre coordinación de atención hospitalaria y externa, autonomía reducida y dificultad en la integración en el entorno laboral social y familiar.
Muchas enfermedades raras implican minusvalías físicas, sensoriales, motoas y mentales. Las personas afectadas por enfermedades raras son más vulnerables en el plano psicológico, social, cultural y económico. Estas dificultades se pueden reducir por la implementación de políticas públicas adecuadas.
Las enfermedades raras no son diagnosticadas en muchos casos debido a una escasez de conocimientos médicos y científicos. En el mejor de los casos, solamente se reconocen y tratan algunos síntomas. Excluidos del sistema de salud por la ausencia de un diagnóstico, estas personas pueden vivir durante varios años en situaciones precarias sin atención médica competente.
La notoriedad de una enfermedad rara es determinante para la rapidez del diagnóstico y para una calidad de a cobertura médica y social. La percepción del paciente sobre su calidad de su vida está más ligada a la atención que recibe que a la gravedad de su enfermedad o al grado de su discapacidad.
Enfermedades raras: un sistema sanitario y una atención por parte del profesional inadecuados
Todas las personas que padecen enfermedades raras y sus familias cuentan la lucha para ser escuchados, informados y dirigidos a entidades médicas competentes, si existen, para conseguir un diagnóstico certero. El resultado es una enorme pérdida de tiempo y de esfuerzo y de dinero: retraso indefinido, múltiples consultas médicas y prescripciones de medicamentos y tratamientos que son inapropiados o incluso dañinos.
A pesar del auténtico progreso realizado en los últimos diez años, muy raramente el diagnóstico se da en buenas condiciones. Muchos pacientes y sus familias describen la forma insensible y desinformada en las que les da el diagnóstico inicial. Este problema es común entre los profesionales de la salud, que no están ni organizados y han sido preparados en buenas prácticas a la hora de comunicar un diagnóstico. Después del diagnóstico, los pacientes y sus familias cuentan ejemplos de atención totalmente inadecuada.
Para la amplia mayoría de las enfermedades raras no existe protocolo para la buena práctica clínica. Cuando existe, este conocimiento permanece aislado cuando debería ser compartido. Además, la segmentación de las especialidades médicas es una barrera para el atención integral de un paciente que padece una enfermedad rara.
Las familias y los profesionales sanitarios se quejan a menudo de los trámites burocráticos para recibir beneficios sociales. Existen grandes y arbitrarias disparidades entre los países e incluso entre las regiones de un país, en cuanto al apoyo económico o reembolso del coste médico. Los gastos del tratamiento son frecuentemente mayores que los de enfermedades más frecuentes por la rareza de la enfermedad y el limitado número de centros especializados. Una proporción significativa de estos gastos los cubre la familia.
Para algunas enfermedades raras, como la fiebre mediterránea familiar, síndrome X frágil y fibrosis quística, existen protocolos de tratamiento y determinados programas sociales, educativos, médicos en algunos países, así como programas de investigación más o menos establecidos.
Estos nuevos métodos de investigación en fase asintomática y prenatal posibilitan una cobertura médica efectiva que se puede ejecutar antes, y por tanto una significante mejora en la calidad y longevidad de vida. Se deberían introducir otros programas de investigación tan pronto como existan tests eficaces y tratamientos efectivos. El progreso cualitativo y cuantitativo de la medicina preventiva asociado al enfoque clínico está llevándonos a nuevas cuestiones de salud pública sobre las políticas en la investigación generalizada y dirigida para ciertas enfermedades.
Las enfermedades raras: desde la falta de esperanza en el tratamiento al abordaje por los enfermos
Se espera un profundo cambio en el progreso científico y terapéutico para todas las enfermedades. Pero en la actualidad para las enfermedades raras: no existen suficientes programas públicos de investigación los medicamentos desarrollados para este pequeño grupo de pacientes son aún un número muy limitado.
Se sabe que los pacientes de enfermedades raras y sus familias son más activos que las personas que padecen otras enfermedades crónicas en cuanto a la forma de afrontar su propia enfermedad: saben tanto de su enfermedad o de ciertos aspectos de la misma como el propio profesional ellos llevan a cabo su propio tratamiento Su situación de exclusión del sistema de salud y la experiencia adquirida por el manejo de la enfermedad en la vida diaria les ha llevado a la creación de numerosas organizaciones de enfermos.
Estas organizaciones, aparte de hacer conocida su enfermedad en el entorno médico y la sociedad en general, proporcionan un lugar donde compartir experiencia y para la difusión de información. Su implicación en el tratamiento diario tiene su continuidad natural en una contribución activa en el progreso terapéutico, desde la colaboración en ensayos clínicos a la creación de centros de tratamiento integrado.

Sobreseída la denuncia de las familias de las menores ingresadas tras vacunarse del papiloma

El juez afirma que "no existe suficiente evidencia científica" para establecer una relación entre la inoculación y las crisis convulsivas
EFE - Valencia - 07/04/2009

El titular del Juzgado de Instrucción número 14 de Valencia ha acordado el sobreseimiento de la denuncia presentada por las familias de las dos menores que supuestamente sufrieron efectos adversos tras serles administrada la vacuna del virus contra el papiloma humano, al considerar que los hechos denunciados no son constitutivos de delito, según ha informado en un comunicado el Tribunal Superior de Justicia de la Comunidad Valenciana (TSJCV).

En su resolución, el juez instructor asegura que, por el momento, "no existe suficiente evidencia científica para establecer la relación de causalidad entre la administración de la vacuna y la aparición de convulsiones severas no sincopales". Y señala que, "si la experiencia o investigaciones posteriores pueden demostrar la existencia de una serie de efectos secundarios," esto podrá "dar lugar a determinadas responsabilidades, evidentemente no penales, sino en todo caso civiles o administrativas". En este sentido, el magistrado destaca que la comercialización, expedición o despacho de medicamentos autorizados por las autoridades competentes no puede generar consecuencias penales, "sin perjuicio del derecho que tiene la parte perjudicada a acudir a los tribunales para el resarcimiento de los daños y lesiones sufridas, bien a través de la vía civil o administrativa".
El medicamento Gardasil fue autorizado como vacuna contra el virus del papiloma humano, causante del cáncer de útero, en octubre de 2006 por la Comisión Europea tras obtener el dictamen favorable del Comité de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Europea de Medicamentos. En octubre de 2007, el Consejo Interterritorial del Sistema Nacional de Salud español acordó incluir la vacunación sistemática de niñas de entre 11 y 14 años para prevenir el cáncer de cérvix. En España se han distribuido 1.146.000 dosis de esta vacuna, 830.000 de ellas en 2008.
Las dos menores ingresaron a principios de febrero en el Hospital Clínico de Valencia después de recibir la segunda dosis de la vacuna Gardasil, y durante cerca de dos meses han estado entrando y saliendo de la Unidad de Cuidados Intensivos al sufrir crisis convulsivas. Una de las chicas, de 15 años, fue dada de alta el pasado 28 de marzo y recibe atención ambulatoria, mientras que la otra, de 14, permanece ingresada en una habitación en planta del centro hospitalario. Actualmente, el Sistema Español de Farmacovigilancia tiene registradas 103 notificaciones de sospechas de reacciones adversas asociadas a Gardasil, entre ellas las de las dos niñas valencianas.
El Ministerio de Sanidad y Consumo ordenó el pasado 9 de febrero la suspensión de la administración y distribución del lote NH52670 de Gardasil, que constaba de 235.861 dosis. 75.582 fueron distribuidas en España y el resto en Francia, Alemania, Suiza, Holanda e Italia. "Ninguno de estos países ha comunicado casos similares a los descritos en la Comunidad Valenciana", según el TSJCV.

- Farmacovigilancia registra 103 notificaciones de posibles reacciones adversas a la vacuna del papiloma

- El padre de una afectada por la vacuna sugiere más casos

- El extraño caso de Raquel y Karla

http://www.elpais.com/articulo/sociedad/Sobreseida/denuncia/familias/menores/ingresadas/vacunarse/papiloma/elpepusoc/20090407elpepusoc_4/Tes

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http://ecodiario.eleconomista.es/espana/noticias/1152720/04/09/El-juez-sobresee-la-denuncia-de-las-dos-menores-afectadas-tras-sufrir-una-reaccion-adversa-a-la-VPH.html

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OTRO TANTO DE LO MISMO QUE CON EL AGREAL DE SANOFI-AVENTIS, LA VÍA PENAL TAMPOCO LA ACEPTARON. POR LA VÍA CIVIL HA HABIDO DE TODO UN POCO, CASOS GANADOS Y RECURRIDOS POR EL LABORATORIO Y VUELTOS A GANAR Y VUELTOS A RECURRIR POR SANOFI AL SUPREMO. OTROS PERDIDOS Y RECURRIDOS POR LAS AFECTADAS EN LAS QUE UNAS GANARON Y OTRAS PERDIERON Y OTROS PERDIDOS Y NO RECURRIDOS.

POR LA VÍA CONTENCIOSO-ADMINISTRATIVA CONTRA EL MINISTERIO DE SANIDAD, AGENCIA ESPAÑOLA DEL MEDICAMENTO Y FARMACOVIGILANCIA, Y LABORATORIO SANOFI-AVENTIS ESTÁN POR PRESENTARSE Y SI ESA VÍA TAMPOCO FUNCIONA PUES A STRASBURGO AL TRIBUNAL DE DERECHOS HUMANOS Y A LA HAYA, NOSOTRAS TENEMOS ESTUDIOS DE LA EMEA Y DE MÉDICOS Y NEURÓLOGOS Y TODAVÍA SE PIERDEN ALGUNOS JUICIOS.

QUE BUSQUEN ESTUDIOS SOBRE EL GARDASIL PORQUE LOS HAY Y QUE VAYAN MÉDICOS A LOS JUICIOS PARA QUE LO EXPONGAN, GUARDEN RECETAS Y TODOS LOS INFORMES MÉDICOS A PODER SER QUE QUE PONGAN QUE HAN SIDO EFECTOS ADVERSOS A RAÍZ DE LA VACUNACIÓN CON GARDASIL, TAMBIÉN PIDAN EL HISTORIAL CLÍNICO DESDE QUE FUERON POR PRIMERA VEZ EN SU VIDA AL MÉDICO. ESTO ÚLTIMO PARECE QUE NO PERO TIENE UN GRAN VALOR.

COMMISSION NATIONALE DE PHARMACOVIGILANCE

Compte rendu de la réunion du mardi 28 Novembre 2006.
Saint-Denis, le 30 janvier 2007
2. Véralipride (AGREAL®)
Le véralipride appartient à la classe des neuroleptiques et est indiqué dans le traitement des bouffées
vasomotrices invalidantes associées à des manifestations psycho-fonctionnelles de la ménopause confirmée.
Ce produit est actuellement enregistré en Europe selon des procédures nationales dans 6 pays : France,
Espagne, Portugal, Italie, Luxembourg et Belgique. L.AMM française a été octroyée en 1979.
En France, en 2005, une enquête de pharmacovigilance a confirmé la survenue d.effets indésirables
neurologiques de type extra-pyramidal (akinésies et syndromes parkinsoniens) et d.effets indésirables
psychiatriques (syndromes de sevrage et syndromes anxio-dépressifs à l.arrêt du traitement ou entre 2 cures).
La Commission Nationale de Pharmacovigilance au cours de la séance du 31 mai 2005 a demandé la
réévaluation de la balance bénéfice-risque. Celle-ci a été jugée favorable par la Commission d.AMM4 sous réserve de limiter la durée d.utilisation à 3 mois et de renforcer l.information en particulier dans les rubriques
4.4 (précautions d'emploi et mises en garde spéciales), 4.5 (interactions avec d.autres médicaments et autres formes d.interactions) et 4.8 (effets indésirables). Une lettre d.information aux professionnels de santé a été diffusée le 18 avril 2006.
Dans les autres pays d.Europe :
• En Espagne, dans le même temps que la France mais indépendamment, à la suite de la notification de syndromes de sevrage et de dépressions, une enquête avec réévaluation du rapport bénéfice-risque a été menée. Ce dernier étant considéré défavorable, un retrait de l.AMM a été décidé le 15 mai 2005 ;
• En Italie, une variation est actuellement en cours portant sur les rubriques indication, posologie, mises en garde et précautions d.emploi ainsi que sur les effets indésirables ;
• Au Portugal, une variation pour appliquer les mêmes conclusions que la France est en cours ;
• En Belgique et au Luxembourg, aucune action n.a été entreprise.
Le 13 juillet 2006, à la suite de plaintes de la part de patients concernant la survenue d.effets indésirables graves neuro-psychiques sous véralipride et de questions concernant la différence de statut de ce produit dans les pays européens considérés, la Commission Européenne a saisi l.EMEA afin de statuer sur le rapport bénéfice-risque du véralipride. Un arbitrage a ainsi été notifié le 19 septembre 2006, la France étant le pays rapporteur et l.Espagne le co-rapporteur. Ce dossier devrait être discuté à l.EMEA en février 2007.
4 avis de la Commission d.AMM du 21 juillet 2005 ; rectificatif d.AMM le 24 février 2006.

2. Véralipride (Agreal ®) El véralipride pertenece a la clase de los neurolépticos y está indicado para el tratamiento de los sofocos brotes asociados a la desactivación de manifestaciones orgánicas y psicológicas de la menopausia confirmada. Este producto está registrado en Europa de acuerdo con los procedimientos nacionales en 6 países: Francia, España, Portugal, Italia, Luxemburgo y Bélgica. MOA francés fue concedida en 1979. En Francia, en 2005, un estudio de farmacovigilancia confirmado la aparición de Reacciones Adversas Neurológicas extra piramidal tipo (acinesia y síndromes parkinsonianos), síndrome psiquiátrico (de retirada y de ansiedad-depresión debe interrumpir el tratamiento o 2 tratamientos). El Consejo Nacional de Farmacovigilancia durante la reunión de 31 de mayo de 2005 pidió a la reevaluación de la relación beneficio-riesgo. Fue juzgada positivamente por la Comisión AMM4 bajo reserva para limitar su uso a los 3 meses y reforzar particular de información bajo los epígrafes 4,4 (de atención y advertencias especiales), 4.5 (Interacciones con Otros medicamentos y otros formas de interacciones) y 4.8 (efectos adversos).
Una carta de información para los profesionales de la salud se publicado el 18 de abril de 2006. En otros países Europa: • En España, al mismo tiempo que Francia, pero independiente, a partir de la notificación síndrome de la depresión, la investigación con una reevaluación de la relación beneficio-riesgo se ha llevado a cabo. Esta última se considera desfavorable para la retirada MOA se decidió el 15 de mayo de 2005; • En Italia, el cambio se encuentra actualmente en curso sobre temas indicación, la dosis, establecidos custodia y el cuidado de los trabajos, así como las reacciones adversas; • En Portugal, un cambio de aplicar la misma conclusión de que Francia está en marcha; • En Bélgica y Luxemburgo, no acción ha sido realizado.
El 13 de julio de 2006, a raíz de las quejas de los pacientes con respecto a la aparición de Adversas neuro-psiquiátricos graves sobre véralipride y las cuestiones relativas a la diferencia en la situación de este producto en Países europeos, la Comisión Europea antes de la EMEA para pronunciarse sobre el informe beneficio-riesgo véralipride. Arbitraje fue notificada el 19 de septiembre de 2006, siendo Francia el país ponente y España coponente. Esta cuestión debe debatirse en la EMEA en febrero de 2007.
CON RESPECTO A ESTE BOLETIN PROCEDENTE DE FRANCIA, LAS "AGRE-L-UCHADORAS DE ESPAÑA" DESEAMOS HACER LA SIGUIENTE ACLARACIÓN:
"UNOS MESES ANTES AL 19 DE SETIEMBRE DE 2006, LAS ENFERMAS POR EL AGREAL EN ESPAÑA Y ANTE EL SILENCIO TOTAL POR PARTE DEL MINISTERIO DE SANIDAD ESPAÑOL (EL CUAL AL DÍA DE HOY, AÚN PERMANECE CALLADO) NOS DIRIGIMOS AL DEFENSOR DEL PUEBLO EUROPEO (LEASE MEMORIAS AÑO 2006 DEL MISMO) Y FUÉ DESDE POR PARTE DEL "DEFENSOR DEL PUEBLO" QUE INTERVINO EN EL ASUNTO AGREAL-VERALIPRIDE, EL CUAL, REMITIÓ NUESTRAS DENUNCIAS A LA EMEA.