5. Clarificación de algunos conceptos relacionados: enfermedades raras, enfermedades olvidadas, enfermedades huérfanas, medicamentos huérfanos.
No es raro leer documentos o publicaciones en los cuales los conceptos de enfermedades raras, enfermedades olvidadas, medicamentos huérfanos y enfermedades huérfanas no están claramente definidos y se usan como conceptos intercambiables. La situación ha llevado a una percepción errónea y a la confusión sobre a cuál de estos conceptos exactamente se refiere y sobre qué realidad cubre cada uno de ellos.
a. Enfermedades raras.
En primer lugar, las enfermedades raras se caracterizan por su baja prevalencia o proporción ( menos de 1 /2,000) y su heterogeneidad. Afectan tanto a niños como adultos en cualquier parte del mundo. Como los pacientes de enfermedades raras son una minoría, hay falta de conciencia pública; estas enfermedades no presentan una prioridad en la salud pública, y se realiza poca investigación. El mercado es tan limitado para cada enfermedad que la industria farmacéutica es reticente en invertir en la investigación y en desarrollar tratamientos para las enfermedades raras. Hay por tanto una necesidad de regulación económica, tales como incentivos nacionales, como los suministrados para la Regulación de Medicamentos Huérfanos en la EC.
b. Enfermedades olvidadas.
Las enfermedades olvidadas son comunes, enfermedades comunicables que afectan principalmente a pacientes que viven en países en desarrollo. Como no son prioridad para la salud pública en los países industrializados, se realiza poca investigación para estas enfermedades. Están "olvidadas" por la industria farmacéutica porque su mercado se ve generalmente como no rentable. Hay necesidad de regulación económica y enfoques alternativos en este campo para crear incentivos dirigidos al estímulo de la investigación y al desarrollo de tratamientos para luchar contra las enfermedades olvidadas, que son
predominantes en países desarrollados. Las enfermedades olvidadas no son portanto enfermedades raras.
c. Enfermedades huérfanas.
Las enfermedades huérfanas comprenden tanto las enfermedades raras como las enfermedades olvidadas. "Están huérfanas" de atención por parte de la investigación y de interés del mercado, así como de políticas de la salud pública. d. Medicamentos huérfanos.
Medicamentos huérfanos son productos medicinales destinados al diagnóstico, prevención o tratamiento de enfermedades raras. Estos medicamentos se llaman "huérfanos" porque, en condiciones normales de mercado, no es rentable para la industria y mercado farmacéutico desarrollar estos productos destinados a un pequeño número de pacientes que sufren de condiciones raras. Los medicamentos desarrollados para este mercado no rentable no sería
económicamente viable para el fabricante que posee la patente. Para las compañías de medicamentos, el coste de sacar al mercado un producto medicinal huérfano no se recuperaría por las ventas que se esperan del producto. Por esta razón, los gobiernos y las organizaciones de
pacientes de enfermedades raras han recalcado la necesidad de incentivos económicos para animar a las compañías de medicamentos a desarrollar medicinas de mercado destinadas a pacientes de enfermedades raras "huérfanas".
No es raro leer documentos o publicaciones en los cuales los conceptos de enfermedades raras, enfermedades olvidadas, medicamentos huérfanos y enfermedades huérfanas no están claramente definidos y se usan como conceptos intercambiables. La situación ha llevado a una percepción errónea y a la confusión sobre a cuál de estos conceptos exactamente se refiere y sobre qué realidad cubre cada uno de ellos.
a. Enfermedades raras.
En primer lugar, las enfermedades raras se caracterizan por su baja prevalencia o proporción ( menos de 1 /2,000) y su heterogeneidad. Afectan tanto a niños como adultos en cualquier parte del mundo. Como los pacientes de enfermedades raras son una minoría, hay falta de conciencia pública; estas enfermedades no presentan una prioridad en la salud pública, y se realiza poca investigación. El mercado es tan limitado para cada enfermedad que la industria farmacéutica es reticente en invertir en la investigación y en desarrollar tratamientos para las enfermedades raras. Hay por tanto una necesidad de regulación económica, tales como incentivos nacionales, como los suministrados para la Regulación de Medicamentos Huérfanos en la EC.
b. Enfermedades olvidadas.
Las enfermedades olvidadas son comunes, enfermedades comunicables que afectan principalmente a pacientes que viven en países en desarrollo. Como no son prioridad para la salud pública en los países industrializados, se realiza poca investigación para estas enfermedades. Están "olvidadas" por la industria farmacéutica porque su mercado se ve generalmente como no rentable. Hay necesidad de regulación económica y enfoques alternativos en este campo para crear incentivos dirigidos al estímulo de la investigación y al desarrollo de tratamientos para luchar contra las enfermedades olvidadas, que son
predominantes en países desarrollados. Las enfermedades olvidadas no son portanto enfermedades raras.
c. Enfermedades huérfanas.
Las enfermedades huérfanas comprenden tanto las enfermedades raras como las enfermedades olvidadas. "Están huérfanas" de atención por parte de la investigación y de interés del mercado, así como de políticas de la salud pública. d. Medicamentos huérfanos.
Medicamentos huérfanos son productos medicinales destinados al diagnóstico, prevención o tratamiento de enfermedades raras. Estos medicamentos se llaman "huérfanos" porque, en condiciones normales de mercado, no es rentable para la industria y mercado farmacéutico desarrollar estos productos destinados a un pequeño número de pacientes que sufren de condiciones raras. Los medicamentos desarrollados para este mercado no rentable no sería
económicamente viable para el fabricante que posee la patente. Para las compañías de medicamentos, el coste de sacar al mercado un producto medicinal huérfano no se recuperaría por las ventas que se esperan del producto. Por esta razón, los gobiernos y las organizaciones de
pacientes de enfermedades raras han recalcado la necesidad de incentivos económicos para animar a las compañías de medicamentos a desarrollar medicinas de mercado destinadas a pacientes de enfermedades raras "huérfanas".
No hay comentarios:
Publicar un comentario