acuerdo a su edad-- foto El Litoral
Denuncia que la obra social de la UOM no cumple una orden judicial.
Dramático llamado de una madre para salvar la vida de su hijo en San Justo.
Se trata de Lucio Macedo, un niño de 6 años, que sufre de Mucopolisacaridosis VI, extraña enfermedad genética. Sus padres reclaman a la Osuomra que le pague el tratamiento, pero la obra social pide garantías al juez. Hay otro caso en San Javier, donde el Estado se hace cargo de la medicación.
César Benítez
cbenitez@ellitoral.com
Para Verónica Román (30), la mamá de Lucio Gaspar Macedo la pesadilla comenzó hace 3 años “cuando la neuróloga que lo atendía tenía la sospecha de que estuviera afectado de una enfermedad rara -genética- y ordenó hacer los análisis. Luego cambiamos de profesional y los resultados confirmaron que tenía una enfermedad llamada Mucopolisacaridosis tipo VI (MPS VI).
Esta patología hace que el chico que vive en San Justo enfrente no pocas dificultades que están relacionadas al campo visual, auditivo, cardíaco, de órganos y su motricidad es limitada. La MPS VI es una enfermedad de depósito lisosomal grave y poco frecuente, que también afecta a otros 14 pacientes en Argentina. Se caracteriza por la carencia de una enzima que es vital para su cuerpo denominada Arilsulfatasa B (ASB), donde se acumulan los glicosaminoglicanos o GAG (anteriormente se denominaban mucopolisacaridos) en múltiples sistemas, causando patología progresiva y generalizada.
El doctor Francisco Astorino del Hospital Alassia fue quien explicó a la familia lo que es la MPS VI y presentó además una carta ante la obra social de la UOM para que procedieran a asumir el tratamiento porque “existe una droga que le mejoraría la calidad de vida a Lucio y se la pedimos a la Unión Obrera Metalúrgica. Empecé a mandar cartas, fui a hablar con un resumen de la historia clínica que hizo el neurólogo pero no logré ninguna respuesta”, señaló la madre acongojada a El Litoral.
Como contrapartida, la Osuomra (obra social de la UOM) formuló objeciones a la presentación judicial porque considera que “la medicación debe contar con un aval científico porque alguien debe hacerse responsable de lo que pueda sucederle al chico”.
De acuerdo a lo expresado por su familia, “el pequeño Lucio está protegido por la Ley de Uso Compasivo, que existe en Argentina, y que permite ingresar remedios aprobados por la FDA (Food and Drug Administration) de la acuerdo a la disposición 840/1995”.
Sin embargo y a pesar de los contratiempos y adversidades que detalla la mamá, Lucio tiene una vida normal. “Es un nene como todos pero con limitaciones; él sabe hasta dónde puede estar, correr o saltar. Además el entorno lo quiere, lo mima mucho, y eso se nota en la escuela desde el primero al séptimo grado”, señala con orgullo la mamá.
Cuál fue el primer síntoma de sospecha que sintió Verónica de que las cosas no andaban bien para el bajito: “Fue su cabecita más grande y la hernia en el ombligo, señales que el pediatra percibió y lo derivó al neurólogo”, confiesa la joven en su casa de San Justo.
“A partir de ese momento se abrió una dura batalla por conseguir la medicación para el tratamiento y fue que acudí al senador por el departamento San Justo, Rodrigo Borla, para que me ayude a hacer gestiones ante la UOM pero sin resultados positivos”, señaló.
La droga es el Naglazyme (Galsulfasa) que se utiliza para tratar a pacientes con Mucopolisacaridosis VI (MPS VI o síndrome de Maroteaux-Lamy) a través de la Terapia de Reemplazo Enzimático (PRE) que es la que necesita Lucio Macedo y fue aprobada por la US Food and Drug Administration en 2005 y por la EMEA (Agencia Europea de Medicamentos) en 2006. Se compra en EE.UU. -y vía Brasil se traslada a Argentina- y tiene un costo trimestral de 30 mil dólares.
La mamá clama e implora para que “la UOM cumpla con el medicamento que Lucio necesita. Es un derecho que le pertenece y que va a mejorar su calidad de vida, quiero que me escuchen”, insistió desesperada ante este diario.
Vericuetos legales
“Hace más de un año se dictó una medida cautelar en favor de Lucio y en esta resolución se establece que la UOM debe financiar el tratamiento al pequeño”, explicaron desde la Fundación Principios de Capital Federal, ONG que patrocina la acción legal. El recurso se presentó ante el Juzgado Nacional, Civil y Comercial Federal de Buenos Aires, Número 8, Secretaría 15 a cargo de Hernán Marcó.
Según la ONG en Argentina “existe un total de 15 pacientes registrados con la enfermedad, de los cuales 7 están con terapia, 4 batallan por un tratamiento, y otros 4 permanecen condenados a muerte por no contar con el apoyo. La MPS VI afectara a más de 1.600 personas en todo el mundo”.
En este caso, se presentó una acción de amparo y una medida cautelar. Esta última es una resolución previa a la de amparo en donde el juez con una prueba para él suficiente al derecho que se está reclamando, exige que se le proporcione por lo menos hasta que se resuelva el amparo. Esta acción es un juicio abreviado, y se estima que al igual que la cautelar será favorable al niño.
Adicionalmente, a pesar de que la Administradora de Programas Especiales (APE) reintegra el pago por medicamentos de alto costo, la Unión Obrera Metalúrgica aún no cumple. Sin embargo, la entidad sindical sostiene que desde 2001 la administradora hizo escasos pagos. Con la esperanza de que la acción de amparo sea favorable, al igual que la medida cautelar, desde la Fundación Principios se asegura que el tratamiento indicado por el médico tratante es lo que corresponde otorgar.
“La Fundación se ajusta estrictamente a lo que plantea el profesional tratante, sin entrar a evaluar la receta, pero sí apoyando la investigación para establecer por qué la obra social no está cumpliendo”, advierte la organización que trabaja en la defensa de los derechos del paciente.
¿Qué es el Naglazyme?
Naglazyme es una solución para perfusión (goteo en vena) cuyo principio activo es la galsulfasa y se utiliza para tratar a pacientes con mucopolisacaridosis VI (MPS VI o síndrome de Maroteaux-Lamy), una enfermedad provocada por la falta de una enzima (la arilsulfatasa B) que se necesita para descomponer unas sustancias presentes en el organismo conocidas como glicosaminoglicanos (GAG). Sin esta enzima, los GAG no se pueden descomponer y se acumulan en las células, lo que provoca los signos de la enfermedad (los más evidentes son baja estatura, cabeza grande, entre otros).
La enfermedad se diagnostica normalmente en niños de uno a cinco años y dado el escaso número de personas que padecen la MPS VI, la enfermedad se considera “rara” por lo que Naglazyme fue designado “medicamento huérfano”, utilizado en patologías de este tipo el 14 de febrero de 2001.
/// LO IMPORTANTE
¿Cómo se hereda?
La MPS VI es causada por un cambio genético hereditario que causa una deficiencia en la enzima Arilsulfatasa B (ASB), cada ser humano tiene 2 copias de casi todos los genes, incluido el del ASB.
Las personas con MPS VI tienen un déficit de la enzima ASB porque, por azar, han heredado 2 copias defectuosas del gen que codifica para la ASB (1 copia de cada padre). En contraposición, las personas que tienen una copia funcional y una copia defectuosa del gen ASB se denominan portadores.
Los portadores producen suficiente ASB para ser sanos y no tienen MPS VI, pero pueden pasar su copia defectuosa del gen ASB a sus hijos (tienen una probabilidad en dos de pasar este gen). Cuando dos portadores del gen ASB defectuoso tienen hijos, tienen el riesgo de procrear un niño con MPS VI (cada uno de los hijos tiene una probabilidad en cuatro de tener MPS VI
La mirada médica
El Dr. Francisco Astorino es médico pediatra y neurólogo infantil del Hospital de Niños Orlando Alassia de la capital santafesina y es quien atiende al nene sanjustino desde hace dos años.
El profesional relató que “después de la consulta para el diagnóstico de la enfermedad se llegó al resultado de la enzima mediante los análisis de laboratorio.
Posteriormente, se hicieron todas las evaluaciones que fueron incorporadas al sistema hospitalario, poniéndose en conocimiento de todos los especialistas que deben seguirnos para tener una capacitación y conocer la enfermedad, teniendo en cuenta que ese paciente que es raro -1 en 400 mil- puede aparecer por el hospital y correr riesgos, los más agudos los da el hecho del depósito de material en las vías respiratorias que haría muy difícil las maniobras de entubación. Si el pequeño requiriera de anestesia deberían realizarse procedimientos especiales por lo que se entregó a los anestesistas un manual en el hipotético caso que Lucio lo necesitara”, precisó el profesional a El Litoral.
Astorino, quien comenzó a atender al niño en 2009, explicó que la sintomatología de la MPS VI es muy lenta en general y describió a Lucio como un niño que “concurre al colegio con limitaciones en las actividades físicas que pueda desarrollar respecto de sus compañeros. Tiene serias restricciones porque puede correr riesgos de lesiones, su movilidad es escasa porque las malformaciones afectan la cadera lo que dificulta el caminar”, explicó el especialista.
El médico admitió que con el paso del tiempo, se presentan distintas situaciones. “Por ejemplo, la movilidad en las manos de Lucio es escasa. El médico debe controlar al paciente cada vez que lo revisa para tener un panorama del amplio espectro de signos y manifestaciones clínicas que presenta la enfermedad (ver cuadro aparte). Y así sucede con cada especialista que lo ve como el neurólogo infantil que comprueba los compromisos periféricos no centrales y es quien hace el diagnóstico, es el coordinador en general”.
Astorino reconoció que desde hace un año y medio es la primera vez que “estos tipos de pacientes aparecen en el hospital Alassia. Son raros, aunque hay otros tipos de enfermedades con esa denominación pero en el caso especial de los MPS VI son dos -el otro paciente es una adolescente de San Javier que cursa el secundario- y entonces lo más costoso es coordinar el accionar de cada uno de los especialistas en pro de una sola persona y luego entran a jugar las decisiones médicas”, aseveró.
Finalmente, el pediatra es contundente a la hora de reivindicar la aplicación del tratamiento y aclara: “Es muy importante, aunque también debo decir que no cura pero sí tiene efectos en cuanto a demorar la progresión ominosa de la enfermedad y brindar una mejor calidad de vida”.
En ese sentido, cita a la sanjavierina Jesica Fernández, el otro caso que se atiende en Santa Fe y que está bajo tratamiento. Ella va a la escuela y se moviliza por sus propios medios. “Es una cuestión importante porque se autovalida”, aseguró el profesional.
http://www.ellitoral.com/index.php/diarios/2011/06/06/regionales/REGI-02.html
