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Exelixis informes de muertes en el estudio de fármacos contra el cáncer.
Las acciones de Exelixis perdido una quinta parte de su valor lunes después del desarrollo del medicamento contra el cáncer informó de la muerte de seis pacientes que tomaron un tratamiento experimental en un ensayo clínico.
La compañía estaba estudiando cabozantinib como un tratamiento para varios tipos de tumores sólidos. Es la empresa fármaco candidato más avanzado y el estudio tiene por objeto apoyar una solicitud de comercialización en el futuro. Exelixis dijo que las causas de muerte fueron el compromiso respiratorio, sangrado, sangrado gastrointestinal y perforación intestinal.
Las acciones de Exelixis Inc. cayó 2,21 dólares, o 20 por ciento, a 8,68 dólares en operaciones de la tarde.
La compañía dijo que dos pacientes con cáncer de ovario murió, junto con un paciente con cáncer de próstata, un paciente de cáncer de pulmón, un paciente de cáncer de mama, y un paciente con cáncer de páncreas. Exelixis no dijo cuándo los pacientes murieron, pero los datos más recientes incluidos en su informe de 11 de febrero.
Exelixis dijo que un número significativo de los pacientes experimentaron al menos una cierta contracción del tumor después de 12 semanas de tratamiento para cabozantinib. Las tasas más altas de control de la enfermedad se observó en el cáncer de hígado, cáncer de próstata resistente a la castración, y el cáncer de ovario.
La compañía dijo que había 490 pacientes a mediados de fase de ensayo clínico, y alrededor del 40 por ciento de ellos redujeron su dosis de cabozantinib al menos una vez.
Los efectos secundarios más comunes en el estudio fueron fatiga, diarrea, presión arterial alta, y el síndrome mano-pie, una condición en la que pequeñas cantidades de drogas a cabo escapan de los vasos sanguíneos en las palmas y las plantas de los pies, causando enrojecimiento la piel, sensibilidad y pelado.
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Exelixis reports deaths in cancer drug study
Shares of Exelixis lost a fifth of their value Monday after the cancer drug developer reported the deaths of six patients who took an experimental treatment in clinical trial.
The company was studying cabozantinib as a treatment for several types of solid tumors. It is the company's most advanced drug candidate and the study is intended to support a future marketing application. Exelixis said the causes of death included respiratory compromise, bleeding, gastrointestinal bleeding, and intestinal perforation.
Shares of Exelixis Inc. dropped $2.21, or 20 percent, to $8.68 in afternoon trading.
The company said two ovarian cancer patients died, along with one prostate cancer patient, one lung cancer patient, one breast cancer patient, and one pancreatic cancer patient. Exelixis did not say when the patients died, but the most recent data included in its report is from Feb. 11.
Exelixis said significant numbers of patients experienced at least some tumor shrinkage after 12 weeks of treatment for cabozantinib. The highest rates of disease control were observed in liver cancer, castration-resistant prostate cancer, and ovarian cancer.
The company said there were 490 patients in the mid-stage clinical trial, and about 40 percent of them reduced their dosage of cabozantinib at least once.
The most common side effects in the study were fatigue, diarrhea, high blood pressure, and hand-foot syndrome, a condition in which small amounts of the drug leak out of the blood vessels in the palms and the soles of the feet, causing reddened skin, tenderness, and peeling.
Imprimir Hoy en día, Lucio tiene talla baja: mide 95 centímetros 105 centímetros de
acuerdo a su edad-- foto El Litoral
Denuncia que la obra social de la UOM no cumple una orden judicial.
Dramático llamado de una madre para salvar la vida de su hijo en San Justo.
Se trata de Lucio Macedo, un niño de 6 años, que sufre de Mucopolisacaridosis VI, extraña enfermedad genética. Sus padres reclaman a la Osuomra que le pague el tratamiento, pero la obra social pide garantías al juez. Hay otro caso en San Javier, donde el Estado se hace cargo de la medicación.
César Benítez
cbenitez@ellitoral.com
Para Verónica Román (30), la mamá de Lucio Gaspar Macedo la pesadilla comenzó hace 3 años “cuando la neuróloga que lo atendía tenía la sospecha de que estuviera afectado de una enfermedad rara -genética- y ordenó hacer los análisis. Luego cambiamos de profesional y los resultados confirmaron que tenía una enfermedad llamada Mucopolisacaridosis tipo VI (MPS VI).
Esta patología hace que el chico que vive en San Justo enfrente no pocas dificultades que están relacionadas al campo visual, auditivo, cardíaco, de órganos y su motricidad es limitada. La MPS VI es una enfermedad de depósito lisosomal grave y poco frecuente, que también afecta a otros 14 pacientes en Argentina. Se caracteriza por la carencia de una enzima que es vital para su cuerpo denominada Arilsulfatasa B (ASB), donde se acumulan los glicosaminoglicanos o GAG (anteriormente se denominaban mucopolisacaridos) en múltiples sistemas, causando patología progresiva y generalizada.
El doctor Francisco Astorino del Hospital Alassia fue quien explicó a la familia lo que es la MPS VI y presentó además una carta ante la obra social de la UOM para que procedieran a asumir el tratamiento porque “existe una droga que le mejoraría la calidad de vida a Lucio y se la pedimos a la Unión Obrera Metalúrgica. Empecé a mandar cartas, fui a hablar con un resumen de la historia clínica que hizo el neurólogo pero no logré ninguna respuesta”, señaló la madre acongojada a El Litoral.
“Fue a partir de entonces que comenzamos con una presentación judicial y hace un año que existe una medida cautelar que la obra social no está cumpliendo”, reveló Verónica, quien es ama de casa y tiene otro hijo, Brian (15), quien cursa el segundo año en la Escuela de Comercio. Su marido, Edgardo Macedo, tiene 34 años y trabaja en una metalúrgica local.
Como contrapartida, la Osuomra (obra social de la UOM) formuló objeciones a la presentación judicial porque considera que “la medicación debe contar con un aval científico porque alguien debe hacerse responsable de lo que pueda sucederle al chico”.
De acuerdo a lo expresado por su familia, “el pequeño Lucio está protegido por la Ley de Uso Compasivo, que existe en Argentina, y que permite ingresar remedios aprobados por la FDA (Food and Drug Administration) de la acuerdo a la disposición 840/1995”.
Sin embargo y a pesar de los contratiempos y adversidades que detalla la mamá, Lucio tiene una vida normal. “Es un nene como todos pero con limitaciones; él sabe hasta dónde puede estar, correr o saltar. Además el entorno lo quiere, lo mima mucho, y eso se nota en la escuela desde el primero al séptimo grado”, señala con orgullo la mamá.
Cuál fue el primer síntoma de sospecha que sintió Verónica de que las cosas no andaban bien para el bajito: “Fue su cabecita más grande y la hernia en el ombligo, señales que el pediatra percibió y lo derivó al neurólogo”, confiesa la joven en su casa de San Justo.
“A partir de ese momento se abrió una dura batalla por conseguir la medicación para el tratamiento y fue que acudí al senador por el departamento San Justo, Rodrigo Borla, para que me ayude a hacer gestiones ante la UOM pero sin resultados positivos”, señaló.
La droga es el Naglazyme (Galsulfasa) que se utiliza para tratar a pacientes con Mucopolisacaridosis VI (MPS VI o síndrome de Maroteaux-Lamy) a través de la Terapia de Reemplazo Enzimático (PRE) que es la que necesita Lucio Macedo y fue aprobada por la US Food and Drug Administration en 2005 y por la EMEA (Agencia Europea de Medicamentos) en 2006. Se compra en EE.UU. -y vía Brasil se traslada a Argentina- y tiene un costo trimestral de 30 mil dólares.
La mamá clama e implora para que “la UOM cumpla con el medicamento que Lucio necesita. Es un derecho que le pertenece y que va a mejorar su calidad de vida, quiero que me escuchen”, insistió desesperada ante este diario.
Vericuetos legales
“Hace más de un año se dictó una medida cautelar en favor de Lucio y en esta resolución se establece que la UOM debe financiar el tratamiento al pequeño”, explicaron desde la Fundación Principios de Capital Federal, ONG que patrocina la acción legal. El recurso se presentó ante el Juzgado Nacional, Civil y Comercial Federal de Buenos Aires, Número 8, Secretaría 15 a cargo de Hernán Marcó.
Según la ONG en Argentina “existe un total de 15 pacientes registrados con la enfermedad, de los cuales 7 están con terapia, 4 batallan por un tratamiento, y otros 4 permanecen condenados a muerte por no contar con el apoyo. La MPS VI afectara a más de 1.600 personas en todo el mundo”.
En este caso, se presentó una acción de amparo y una medida cautelar. Esta última es una resolución previa a la de amparo en donde el juez con una prueba para él suficiente al derecho que se está reclamando, exige que se le proporcione por lo menos hasta que se resuelva el amparo. Esta acción es un juicio abreviado, y se estima que al igual que la cautelar será favorable al niño.
Adicionalmente, a pesar de que la Administradora de Programas Especiales (APE) reintegra el pago por medicamentos de alto costo, la Unión Obrera Metalúrgica aún no cumple. Sin embargo, la entidad sindical sostiene que desde 2001 la administradora hizo escasos pagos. Con la esperanza de que la acción de amparo sea favorable, al igual que la medida cautelar, desde la Fundación Principios se asegura que el tratamiento indicado por el médico tratante es lo que corresponde otorgar.
“La Fundación se ajusta estrictamente a lo que plantea el profesional tratante, sin entrar a evaluar la receta, pero sí apoyando la investigación para establecer por qué la obra social no está cumpliendo”, advierte la organización que trabaja en la defensa de los derechos del paciente.
¿Qué es el Naglazyme?
Naglazyme es una solución para perfusión (goteo en vena) cuyo principio activo es la galsulfasa y se utiliza para tratar a pacientes con mucopolisacaridosis VI (MPS VI o síndrome de Maroteaux-Lamy), una enfermedad provocada por la falta de una enzima (la arilsulfatasa B) que se necesita para descomponer unas sustancias presentes en el organismo conocidas como glicosaminoglicanos (GAG). Sin esta enzima, los GAG no se pueden descomponer y se acumulan en las células, lo que provoca los signos de la enfermedad (los más evidentes son baja estatura, cabeza grande, entre otros).
La enfermedad se diagnostica normalmente en niños de uno a cinco años y dado el escaso número de personas que padecen la MPS VI, la enfermedad se considera “rara” por lo que Naglazyme fue designado “medicamento huérfano”, utilizado en patologías de este tipo el 14 de febrero de 2001.
/// LO IMPORTANTE
¿Cómo se hereda?
La MPS VI es causada por un cambio genético hereditario que causa una deficiencia en la enzima Arilsulfatasa B (ASB), cada ser humano tiene 2 copias de casi todos los genes, incluido el del ASB.
Las personas con MPS VI tienen un déficit de la enzima ASB porque, por azar, han heredado 2 copias defectuosas del gen que codifica para la ASB (1 copia de cada padre). En contraposición, las personas que tienen una copia funcional y una copia defectuosa del gen ASB se denominan portadores.
Los portadores producen suficiente ASB para ser sanos y no tienen MPS VI, pero pueden pasar su copia defectuosa del gen ASB a sus hijos (tienen una probabilidad en dos de pasar este gen). Cuando dos portadores del gen ASB defectuoso tienen hijos, tienen el riesgo de procrear un niño con MPS VI (cada uno de los hijos tiene una probabilidad en cuatro de tener MPS VI
La mirada médica
El Dr. Francisco Astorino es médico pediatra y neurólogo infantil del Hospital de Niños Orlando Alassia de la capital santafesina y es quien atiende al nene sanjustino desde hace dos años.
El profesional relató que “después de la consulta para el diagnóstico de la enfermedad se llegó al resultado de la enzima mediante los análisis de laboratorio.
Posteriormente, se hicieron todas las evaluaciones que fueron incorporadas al sistema hospitalario, poniéndose en conocimiento de todos los especialistas que deben seguirnos para tener una capacitación y conocer la enfermedad, teniendo en cuenta que ese paciente que es raro -1 en 400 mil- puede aparecer por el hospital y correr riesgos, los más agudos los da el hecho del depósito de material en las vías respiratorias que haría muy difícil las maniobras de entubación. Si el pequeño requiriera de anestesia deberían realizarse procedimientos especiales por lo que se entregó a los anestesistas un manual en el hipotético caso que Lucio lo necesitara”, precisó el profesional a El Litoral.
Astorino, quien comenzó a atender al niño en 2009, explicó que la sintomatología de la MPS VI es muy lenta en general y describió a Lucio como un niño que “concurre al colegio con limitaciones en las actividades físicas que pueda desarrollar respecto de sus compañeros. Tiene serias restricciones porque puede correr riesgos de lesiones, su movilidad es escasa porque las malformaciones afectan la cadera lo que dificulta el caminar”, explicó el especialista.
El médico admitió que con el paso del tiempo, se presentan distintas situaciones. “Por ejemplo, la movilidad en las manos de Lucio es escasa. El médico debe controlar al paciente cada vez que lo revisa para tener un panorama del amplio espectro de signos y manifestaciones clínicas que presenta la enfermedad (ver cuadro aparte). Y así sucede con cada especialista que lo ve como el neurólogo infantil que comprueba los compromisos periféricos no centrales y es quien hace el diagnóstico, es el coordinador en general”.
Astorino reconoció que desde hace un año y medio es la primera vez que “estos tipos de pacientes aparecen en el hospital Alassia. Son raros, aunque hay otros tipos de enfermedades con esa denominación pero en el caso especial de los MPS VI son dos -el otro paciente es una adolescente de San Javier que cursa el secundario- y entonces lo más costoso es coordinar el accionar de cada uno de los especialistas en pro de una sola persona y luego entran a jugar las decisiones médicas”, aseveró.
Finalmente, el pediatra es contundente a la hora de reivindicar la aplicación del tratamiento y aclara: “Es muy importante, aunque también debo decir que no cura pero sí tiene efectos en cuanto a demorar la progresión ominosa de la enfermedad y brindar una mejor calidad de vida”.
En ese sentido, cita a la sanjavierina Jesica Fernández, el otro caso que se atiende en Santa Fe y que está bajo tratamiento. Ella va a la escuela y se moviliza por sus propios medios. “Es una cuestión importante porque se autovalida”, aseguró el profesional.
http://www.ellitoral.com/index.php/diarios/2011/06/06/regionales/REGI-02.html
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Director del Centro Provincial de Drogodependencia (CPD)
«Los fármacos sin control tienen riesgos y su eficacia es relativa»
Francisco Luque, tras los médicos detenidos por realizar implantes ilegales, explica los peligros de estas sustancias
MATUCHA GARCÍA Francisco Luque es el responsable del Centro Provincial de Drogodependencias (CPD) y médico especialista en adicciones. A raíz de la detención de tres facultativos por realizar implantes subcutáneos de medicamentos que se emplean para tratamientos para la dependencia a los opiáceos y al alcohol, el experto explica en qué consiste esta técnica, así como sus efectos y sus riesgos y lanza recomendaciones para alcanzar un tratamiento eficaz.
La Policía Nacional ha detenido a una red, entre los que se encontraban tres médicos de Málaga, que realizaban implantes subcutáneos de fármacos para el tratamiento de la dependencia a opiáceos y al alcohol. ¿En qué consiste esta técnica?
En este caso se habla concretamente de dos fármacos, disulfiram y naltrexona, que son dos fármacos que empleamos los médicos que trabajamos en adicciones desde hace muchísimos años, pero los utilizamos en el formato y en la fórmula que es legal en España que es en comprimidos o en cápsulas y se utilizan para la deshabituación de personas con problemas con el alcohol o con los opiáceos. La naltrexona es un antagonista puro de los opiáceos y el disulfiram es un interdictor que altera el metabolismo del alcohol y se emplea con unos fines determinados y concretos, generalmente para condicionar conductualmente a una persona que los toma. De esta forma, una persona que toma naltrexona sabe que los opiáceos no le harán ningún efecto, y una que toma disulfiram conoce que si toma alcohol va a tener una reacción adversa muy negativa. Esto significa que el individuo tiene un elemento conductual ahí muy importante para aguantarse y quitarse el deseo. Esto se ha empleado junto a la psicoterapia y lo seguimos empleando sólo que de la forma comercializada. La implantación subcutánea no está comercializada en España y, por lo tanto, no es legal, lo que pasa es que hay alguna gente que tiene acceso a esa medicación a través de otros países. La consiguen y la ponen de forma clandestina.
¿Por qué usar entonces esta vía de administración?
Porque los implantes se supone que tienen una duración de un año o seis meses, dependiendo de la concentración, evitando así cada día que la persona tenga que tomar la decisión de tomar o no la medicación. Se «vende» en teoría como un fármaco que ofrece más garantías a medio y largo plazo. Nosotros lo utilizamos vía oral y estos médicos han recurrido a esta vía irregular.
Pero, entonces ¿entrañaría riesgos?, ¿por qué no se comercializa?, ¿es un tema legal o de salud?
Al no estar comercializado legalmente no cuenta con las suficientes garantías. No tiene el visto bueno ni la supervisión de la Agencia Española del Medicamento, de forma que no se determina que cumpla las exigencias en cuento a riesgo. Además, aunque es una cirugía menor, al ser una implantación subcutánea, no implica muchos riesgos, pero, por supuesto, no está exenta de ellos, ya que toda intervención requiere de unas determinadas condiciones; que se haga en un quirófano ambulatorio con métodos estériles adecuados y un seguimiento. Los riesgos están ahí.
¿Por qué se autoriza en algunos países ese uso concreto y en España no?
Porque la eficacia es relativa. Se dice que un implante de disulfiram puede ser efectivo seis meses, pero no está comprobado que realmente sea así, quiero decir, la fiabilidad no es del cien por cien, depende de muchos factores. Es difícil asegurar que esa cápsula subcutánea de disulfiram vaya a cubrir seis meses porque no está comprobado y depende de muchos factores como de su nivel de metabolización, del nivel renal, etcétera. Éste es uno de los motivos por los que en España no se ha implantado, porque no ha pasado el control sanitario.
¿Qué consejo trasladaría a la persona que quiera recibir tratamiento?
Que acuda a un centro público o un centro privado concertado y acreditado, donde los médicos no van a utiliza ningún fármaco que no sea rigurosamente controlado por la Agencia Española del Medicamento y que tanto la prescripción como la dispensación cumple todos los criterios. Lo contrario conlleva riesgos.
El alcohol sigue siendo la sustancia de consumo mayoritaria...
En la red pública el alcohol es la sustancia de más demanda, con el mayor número de personas en tratamiento, seguido de heroína-cocaína, pero la mayor incidencia de casos nuevos la copa la cocaína vía esnifada.
¿Se observa algún cambio en los parámetros?
Se estabiliza la tendencia de incremento en las personas que demandan tratamiento por cocaína y que presentan además niveles de normalización más altos y que vienen más conservados que los heroinómanos del programa de metadona y con más apoyo social. Son procesos por tanto más cortos y con mejores resultados de finalización. Se da otro cambio y es el descenso de la edad media en el perfil de la persona alcohólica, que pasa de los 50 años a los 37-40.
¿Cuál es el perfil de la persona con problemas de drogas?
Mayoritariamente varón, de 30 a 40 años con problemas de alcohol, heroína-cocaína y cocaína que acude a tratamiento a los cinco o seis años mínimo de consumo ante problemas económicos o familiares.
http://www.laopiniondemalaga.es/malaga/2011/06/07/farmacos-control-riesgos-eficacia-relativa/427900.html
